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在美國和英國，細(xì)胞和基因療法 (CGT) 正在重塑治療模式，并為下一波生物技術(shù)創(chuàng)新奠定基礎(chǔ)。過去十年，美國CGT審批數(shù)量激增，共有43種產(chǎn)品獲得FDA批準(zhǔn)，其中包括6種嵌合抗原受體 (CAR) T細(xì)胞療法和一種基于成簇規(guī)律間隔短回文重復(fù)序列的療法。

與此同時，英國已成為先進(jìn)療法領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者，正在擴展CGT基礎(chǔ)設(shè)施，并將CGT納入國民醫(yī)療服務(wù)體系 (NHS)，同時批準(zhǔn)了多種先進(jìn)療法藥物。

隨著 CGT 的不斷發(fā)展，創(chuàng)新將擴大這些療法的覆蓋范圍，為治療更廣泛的復(fù)雜疾病提供新的解決方案，并改變我們對待全球患者護理的方式。

克服全球挑戰(zhàn)：US vs UK

盡管取得了顯著進(jìn)展，美國和英國仍面臨著直接影響全球治療和護理的挑戰(zhàn)。盡管美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的加速審批流程加快了審批速度，但美國分散的醫(yī)療保健體系造成了覆蓋范圍的不一致，并延遲了患者獲得藥物的機會。同樣，在英國，國民醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）的預(yù)算限制也推遲了高成本療法的采用，而對國際供應(yīng)鏈的依賴加劇了藥物的可及性挑戰(zhàn)。

盡管CGT正在擴展治療范圍，以治療實體瘤和糖尿病等患者群體更大的疾病，但兩國都必須找到可持續(xù)的資金解決方案。治療費用高昂，從100萬美元到300萬美元不等，給醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來了巨大壓力，包括美國的醫(yī)療保險/醫(yī)療補助（Medicare/Medicaid）和英國的國民醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）。由于中低收入國家通常缺乏提供CGT治療所需的基礎(chǔ)設(shè)施和資源，這些資金挑戰(zhàn)在全球范圍內(nèi)進(jìn)一步加劇。

改善CGT的可及性需要創(chuàng)新的融資模式，例如基于結(jié)果的定價、跨境監(jiān)管合作、協(xié)調(diào)全球生產(chǎn)戰(zhàn)略和支付系統(tǒng)，以及通過公私合作（尤其是在新興市場）加強醫(yī)療基礎(chǔ)設(shè)施，以確保公平地獲得這些改變?nèi)松寞煼ā＿@還需要利用新興技術(shù)，并在全球范圍內(nèi)積極采用創(chuàng)新解決方案。

新興技術(shù)在CGT創(chuàng)新中的應(yīng)用

mRNA、人工智能 (AI) 和可擴展制造等新興技術(shù)在推進(jìn) CGT 方面發(fā)揮著至關(guān)重要的作用。預(yù)計未來幾年全球 CGT 市場將大幅增長，未來發(fā)展需要行業(yè)利用這些技術(shù)來應(yīng)對制造、成本和可及性方面的挑戰(zhàn)。mRNA 提供靈活性，AI 提高精準(zhǔn)度，可擴展制造提高可及性，共同推動更快的開發(fā)速度、更低的成本和更個性化的治療方案。

mRNA技術(shù)最激動人心的應(yīng)用之一是它能夠在體內(nèi)重新編程免疫細(xì)胞，例如T細(xì)胞和自然殺傷細(xì)胞。這項創(chuàng)新技術(shù)無需昂貴且耗時的體外操作。對于實體瘤，mRNA可以指導(dǎo)免疫細(xì)胞產(chǎn)生特定的受體或細(xì)胞因子，使其能夠更好地適應(yīng)惡劣的腫瘤環(huán)境。這種創(chuàng)新方法克服了實體瘤相關(guān)的治療難題，無需依賴傳統(tǒng)的免疫抑制劑。

通過分析海量數(shù)據(jù)集，AI 模型能夠識別實體瘤和自身免疫性疾病等復(fù)雜疾病的新型治療靶點。這些模型能夠改進(jìn) CAR-T 細(xì)胞設(shè)計，優(yōu)化基因編輯策略，并微調(diào)構(gòu)建體以提高其有效性。AI 還能加快患者篩選，預(yù)測治療反應(yīng)，并優(yōu)化臨床試驗設(shè)計，從而縮短傳統(tǒng)冗長的研發(fā)周期。

CGT未來的核心

CGT 有望提供治愈性或長期有效的治療方案，取代對姑息治療的依賴。遺傳性疾病、自身免疫性疾病和癌癥均可從一次性療法中獲益，從而顯著改善療效和生活質(zhì)量。盡管初期成本和基礎(chǔ)設(shè)施需求會給醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來壓力，但 CGT 的長期效益將抵消這些挑戰(zhàn)。

隨著CGT的發(fā)展，個性化醫(yī)療將成為焦點。針對特定基因譜的定制療法將提升療效、安全性和患者預(yù)后。美國和英國都應(yīng)簡化監(jiān)管流程，采用適應(yīng)性試驗設(shè)計，并建立個體化治療審批框架。通過制定明確的指導(dǎo)方針，加強監(jiān)管機構(gòu)、行業(yè)和醫(yī)療機構(gòu)之間的合作，個性化醫(yī)療可以加速發(fā)展，其成果將遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過這兩個地區(qū)面臨的挑戰(zhàn)，最終改變?nèi)蜥t(yī)療服務(wù)。

體內(nèi)基因編輯和基于mRNA的免疫系統(tǒng)重編程等突破性技術(shù)將擴大CGT的覆蓋范圍，使其涵蓋更常見的慢性疾病，例如糖尿病、心血管疾病和自身免疫性疾病。這些創(chuàng)新將改善患者預(yù)后，提高治療的可及性，并降低長期醫(yī)療保健成本。為了確保全球成功，關(guān)鍵行動包括擴大生產(chǎn)規(guī)模、協(xié)調(diào)監(jiān)管框架以及采用創(chuàng)新的支付模式。

CGT 的全球影響力不容小覷。這種提供有針對性、個性化治療的能力不僅能改善患者的預(yù)后，還能通過提供長期解決方案，消除持續(xù)治療的需求，從而減輕醫(yī)療保健系統(tǒng)的整體負(fù)擔(dān)。CGT 克服了制造、成本和可及性方面的挑戰(zhàn)，有望惠及醫(yī)療資源匱乏的人群，尤其是在中低收入國家，這些國家過去一直難以獲得先進(jìn)的治療手段。